帕博西尼、哌柏西利治疗转移性乳腺癌的生活质量

在 PALOMA-3 研究中，与氟维司群联合安慰剂相比，帕博西尼（哌柏西利）联合氟维司群在激素受体阳性、HER2- 内分泌耐受药物转移扩散性乳腺癌 (MBC) 中表现出改善的无进展生存期。该分析对比了两个医治组之间的患病者报告结果 (PROs)。

患病者和方式

患病者以 2 : 1 的比例随机接受帕博西尼（哌柏西利） 125 毫克/天口服 3 周，然后休息 1 周（n= 347）加氟维司群（每标准医学护理 500 毫克 肌注）或安慰剂加氟维司群（n= 174)。使用 EORTC QLQ-C30 及其乳腺癌模块 QLQ-BR23 在第 1-4 周期的第 1 天以及从第 6 周期开始的每个其他后续周期评估 PRO。高分（范围 0-100）可能表明更好的功能/生活质量 (QoL) 或更严重的病症。进行了重复测量混合效应分析，以对比医治组之间的医治总体得分和相对于基线的变化，同时控制基线。使用未分层的时序检验和 Cox 比例风险模型对整体 QoL 和痛苦恶化严重的时间进行组间对比。

结果

基线和医治时间段的问卷完成率很高（从基线到第 14 周期，每组 ≥95.8% 完成了 EORTC QLQ-C30 上的 ≥1 个问题）。医治时，估计的总体 QoL 评分显着有利于帕博西尼加氟维司群组 [66.1，95% 置信区间 (CI) 64.5-67.7 对 63.0，95% CI 60.6-65.3；P= 0.0313]。在该组中也观察到痛苦较基线有显着改善（-3.3, 95% CI -5.1 至 -1.5 比较 2.0, 95% CI -0.6 至 4.6；P= 0.0011）。对于其他 QLQ-BR23 功能域、乳房或手臂病症，未观察到显着差异。帕博西尼加氟维司群医治显着延缓了整体 QoL (P< 0.025) 和痛苦 (P< 0.001) 与单独的氟维司群相比。

结论

帕博西尼（哌柏西利）加氟维司群使患病者可以在内分泌抵抗环境中保持良好的生活质量，同时显着延迟疾病进展。

鉴于 MBC 的医治本质上是姑息性的而非治愈性的，因此在引入具有更高治疗效果的新治疗方法时，至关重要的是要证明与当前的医学护理标准相比，患病者的生活质量没有受到影响，并且功能或病症没有显着恶化严重。最近出版的欧洲医科学肿瘤学会临床收益量表指导强调了对药品价值进行整体评估的重要性，其中包括除功效和安全特性之外的 PROs。本文介绍了有关使用帕博西尼（哌柏西利）的 PRO 的具体信息，连同治疗效果数据，能够帮助进行该评估，并为该量表上的帕博西尼组合争取高分。我们表明，在氟维司群中添加 palbociclib 所获得的良好治疗效果伴随着 QoL 和痛苦病症恶化严重的延迟。当积极医治添加到耐受性良好的内分泌药品时，患病者保持良好的生活质量，而单独使用内分泌药品时，他们的生活质量恶化严重。两个医治组在全身药副作用、乳房病症和手臂病症恶化严重方面未观察到显着差异。

根据全球 QoL 的 TTD，在内分泌医治中添加帕博西尼可使 QoL 恶化严重的风险减少 36%。使用帕博西尼后整体 QoL 和痛苦病症的延迟恶化严重应对于先前报道的疾病进展延迟。由于疾病进展可能会对患病者的 QoL 产生负面影响，因此延迟进展可能会延迟 QoL 恶化严重，除非医治相关毒性产生任何显着的不利影响。我们的结果进一步支持了 palbociclib 与氟维司群联用的积极风险-获益特点，并表明添加 palbociclib 不会产生干扰患病者 QoL 的毒性。痛苦已被证明对晚后期 / MBC 患病者的生活质量有显着的负面影响。因此，减轻或延缓痛苦病症可能会对患病者的整体功能和生活质量产生积极影响。

我们分析了帕博西尼（哌柏西利）医治对患病者自身认为重要的参数的影响，包括情绪功能和痛苦。据报道，情绪功能受到与 MBC 患病者生存相关的不确定性方面的影响，MBC 患病者中也有抑郁和焦虑的报道。以具有临床意义的方法延迟进展可能会减少与预后和生存相关的不确定性，并对情绪功能产生积极影响。然而，医治组之间骨髓抑制率的差异可能会影响患病者评分，并可能限制情绪功能评分的解释。

在 Hollen 等人最近的一项横断面研究中。乳腺癌患病者认为维持生活质量、独立性、进行正常活动和控制痛苦比控制乳腺恶性肿瘤状更重要。在检测的病症量表中，在接受帕博西尼（哌柏西利）时报告脱发的患病者中观察到脱发不安得分显着更高。这与该组报告的脱发率（14.8%）相对于安慰剂加氟维司群组（5.8%）相应较高是一致的。

观察到的 PRO 支持这样的概念，即与安慰剂加氟维司群相比，帕博西尼（哌柏西利）加氟维司群的更高治疗效果和良好的安全特性转化为相对更好的 QoL。这表现为整体生活质量和痛苦病症恶化严重的显着延迟、情绪功能和痛苦的基线显着改善以及全身医治药副作用没有显着延长。当将帕博西尼添加到已经耐受良好的内分泌药品（氟维司群）中时，该组合使患病者可以在内分泌抵抗环境中保持良好的生活质量，同时显着延迟疾病进展。

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