格列卫和尼洛替尼哪个治疗儿童CML效果好？

少儿进展期CML包括加速期（CML-AP）和急变期（CML-BP），病例很少，医治经验有限。5例少儿CML进展期患病者TKIs医治获得形态学和细胞遗传学缓解，接受allo-SCT后重新启动TKIs，平均随访38个月时，100%存活。来自少儿青少年CML研究国际注册中心的数据显示，37例新发CML-AP（n=20）或CML-BP（n=17，70%淋系急变）中，14例CML-BP患病者接受TKIs联合化学疗法医治，3例接受TKIs医治，11例接受allo-SCT，6例接受TKIs±化学疗法。中位随访28个月，13例仍存活，5年OS率74%，4例去世均源于CML重复发，因此如无HLA匹配供体，格列卫或二代TKIs坚持医治，虽不理想，却为可选方案。

数据也表明，少儿CML-BP预后可能优于成人，目前allo-SCT是成人CML-BP最好治愈方式，但５年OS率仅30%。需警惕的是，CML-BP可能会迅速重复发，因此应密切监控，长期分子监控的时间间隔极具挑战性。一旦获得MR4或更好的反应深度，每3个月监控1次是合理的，在此之前建议每月监控1次。在20例新发CML-AP患病者中，17例初始行TKIs医治，3例TKIs联合化学疗法医治，6例接受allo-SCT，5年OS率94%。数据虽有限，但也表明多数少儿新发CML-AP未行allo-SCT仍可存活。

由于达沙替尼和尼洛替尼有可能进行长期医治，因此推荐二代TKIs作为少儿新发CML-AP的一线医治方案。对于TKIs失败并进展为CML-BP的患病者，根据免疫表型进行相应的诱导医治，并根据突变选择合适的TKIs，以期获得CML-CP，一旦有合适供体，应行allo-SCT。使用格列卫医治的情况下，CML-AP如高达反应标准，少儿不建议立即进行allo-SCT。CML-AP的监控包括骨髓细胞遗传学和外周血分子反应评估。对于一线伊马替尼医治后发展为CML-AP的患病者，2G-TKIs医治反应良好时，也可推迟allo-SCT。

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