尼洛替尼、尼罗替尼是如何在帕金森氏症中发挥疗效的？

大家都知道，尼洛替尼/尼罗替尼是医治慢粒白血病的药品。日前，一个研究小组宣布，尼洛替尼小鼠研究和小部分帕金森病患病者中获得了积极的试验结果。现如今，他们已经进一步了解了尼洛替尼是怎样在帕金森氏症患病者中发挥治疗效果的。75名帕金森病患病者参与的二期研究结果显示，尼洛替尼能够减少作为该疾病标志的毒性α-突触核蛋白团块的水平，蛋白团块的较少会延长患病者大脑中多巴胺的水平。

根据另一份报告，观察到尼洛替尼对于运动功能和认知结果的医治改善，且帕金森病和痴呆症患病者早期接受该药品医治，治疗效果会更显着。参与临床医治的患病者中，有1位患病者医治前一直坐着轮椅，医治后可以自主走路；有3位患病者可以说话、正常表达，改善了病患生活质量。但也有学者警告称，此次试验的样本量过小且缺乏对照组，因此无法排除安慰剂效应的影响。

尼洛替尼是一种小分子选择性Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，由诺华公司开发，每日两次、推荐剂量为400mg。在帕金森氏症的研究中，研究人员发现，这种药品以较低剂量的方法能够改善帕金森氏症的生物标志物。当患病者使用尼洛替尼时，我们观察到患病者体内DOPAC和HVA水平迅速升高。此次2期试验的首席研究员、该论文的第一作者Fernando Pagan表示，目前怎样将其转化为临床结果还有待商榷，根据ClinicalTrials.gov网站的信息显示，该试验预计将在2020年中完成。

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