达希纳、尼洛替尼凭什么能闯关成功获得孤儿药的称号

达希纳是一种BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。该药被FDA授予“孤儿药”，并于2007年10月获得批准面市，用于医治新诊疗断定的慢性期、Ph+的成人CML患病者（一线医治），以及慢性期和加速期、Ph+且对包括伊马替尼在内的既往医治耐受药物或不耐受的成人CML患病者。为何尼洛替尼（达希纳）可以打败格列卫，成为医治成人CML的孤儿药呢？1）国外临床研究已经证明了“尼洛替尼（达希纳）”优于格列卫，格列卫本身就是划时代的产品；中国进口注册临床研究实验结果也与国外试验结果保持高度的一致性，这个结果的真实性很可靠。从数据上看，若这个药能推向一线医治，能够使收益人群数延长一倍，相比现有市场的一线医治药品。这个药品的确是非常好的药。

2）基于优效试验，审评主要考虑排除假阳性，不能把假阳性的药品准入市场来祸害人民；试验质量越差，理论上越不容易出现阳性结果，所以假阳性的概率会更低。所以优效性试验未来最易通过核查的设计类别；3）尼洛替尼（达希纳）是已经面市的品种，中国的二线医治已经得到各大牌血液专家的肯定，安全及有效性上已经无风险，对于此类产品安全风险已经弱化。且一线适应病症offlabel的使用也已在部分大的血液科室有条件的在使用。

4）由于 TKI 本身的不良反应（如对妊娠的影响）以及年轻患病者的需求，撤药试验已成为目前及未来的研究趋势。获得初期 MMR 预示更多的可能性获得深度的分子学缓解或CMR，后者是停药的前提，是追求药品治愈的基础及必须追求的医治目标。CMR 与停药后重复发的负相关联性使 TKI 医治追求更快、更深获得 CMR 成为必然。5）尼洛替尼（达希纳）仿制也已经如火如荼，批准一线医治无形中对于未来的仿制药物也是一种帮助。仿制节奏加快，使更多的CML患病者有更大的临床初期收益。6）最后一点是我们不得不承认的，外企的临床研究的质量的确要高于中国本土企业一大截，不论从态度上，还是水平上，更不能谈投入上。若是避开临床研究中心层面上质量体系的缺陷，和少数人为终端操作风险的意外事件外，绝大多数外企项目应该是经得住考验的。

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