尼洛替尼(Nilotinib)可有效控制弥漫性巨细胞瘤患者的疾病进展

弥漫性巨细胞瘤又称色素性绒毛结节性滑膜炎，是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，CSF1受体（CSF1R）抑制剂（如酪氨酸激酶抑制剂和抗体）可诱导弥漫性巨细胞瘤患病者缓解。尼洛替尼（Nilotinib）就是一种CSF1R酪氨酸激酶抑制剂，在白血病医治上具有显着的治疗效果，那尼洛替尼能够用于医治局部晚后期不可外科手术切除的弥漫性巨细胞瘤患病者吗？

一开放性、单臂II期研究对尼洛替尼用于局部晚后期的不可外科手术切除的色素性绒毛结节性滑膜炎患病者的安全特性和效果进行了评估。予以受试患病者口服尼洛替尼（400毫克 2/日），直到病情进展、出现不可耐受的毒性或完成1年的医治。研究招募了56位弥漫性巨细胞瘤患病者，予以尼洛替尼医治。5位（9%）患病者未到12周即终止研究医治，因而不纳入12周的结点分析。12周无进展的患病者比例为92.6%（95% CI 84.3-97.9）。

56位患病者中有54位出现医治相关的副反应。6位出现3级及以上的医治相关的副反应（头痛、头晕和肝异常，腹泻，γ-谷氨酰转肽酶上升，厌食和渐进性头痛[各1位]）。无4-5级副反应。有1位患病者出现医治相关的严重副反应和2位患病者出现严重的副反应被认为与尼洛替尼（Nilotinib）无关。90%以上的局部晚后期不可行外科手术切除的进行性弥漫性巨细胞瘤患病者在12周的尼洛替尼医治中病情得到控制。

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