为什么英国NICE不建议尼洛替尼(nilotinib)用于二线CML治疗

英国NICE宣布，因无证据证明效益成本，故不推荐尼洛替尼(nilotinib)用于标准剂量伊马替尼医治失败的慢性髓性白血病（CML）。NICE评估证据后认为，对于该患病者群体，随机对照研究证据基础不充分，现存证据多来自于单臂队列研究，且尼洛替尼价钱昂贵，每年花掉区别为30000英镑，故作此决定。目前，NICE推荐的CML一线方案为干细胞移植和标准剂量伊马替尼，二线医治方案为羟基脲和干扰素-α。

CML是特点为费城染色体（Ph）易位致BCR-ABL融合的一种骨髓增生性疾病，伊马替尼是首种面市的针对该靶点的TKI及首种小分子靶向抗癌药。因其治疗效果突出，2001年，美国食品药品监督管理基于Ⅱ期单臂试验加快批准其成为慢性期CML一线使用药。这对于临床医疗和药品研发均有里程碑似的意义。然而，部分CML 患病者存在原发性伊马替尼耐受药物，长期使用也可导致继发性耐受药物，提高服用剂量收效甚微且不良反应延长。

尼洛替尼(nilotinib)为第二代产品，可使伊马替尼耐受药物人群获得细胞遗传学和分子学缓解。伊马替尼的费用高昂及耐受药物性均限制了其应用，此外，该药专利即将到期也是个问题。而与该药相比，尼洛替尼二代药治疗效果无显著提高，成本却显著延长。因靶点相同，仅药品活性增强，不可避免在长期使用尼洛替尼后出现耐受药物，故不能从根本上解决临床难题，这应为NICE作出此决定的主要原理。

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