达希纳、尼洛替尼为何被称为儿童白血病的孤儿药？

慢性粒白血病其实不是一个罕见的疾病，但是医疗工作者却发现有的少儿慢性粒白血病患病者新诊疗断定的Ph染色体阳性且处于慢性期，这类患病者的使用药很少，不可以对其进行很好的医治，但是近日FDA批准新药尼洛替尼（达希纳）/尼洛替尼用于1岁及大于1岁的少儿慢性粒细胞白血病患病者的医治，由于医治这种罕见情况所以尼洛替尼（达希纳）/尼洛替尼又被称为“孤儿药”。

尼洛替尼于2007年10月获FDA批准面市，是一种BCR/ABL酪氨酸激酶抑制剂，用于医治新诊疗断定的Ph染色体阳性的成人慢性粒细胞白血病慢性期患病者，以及Ph染色体阳性且对伊马替尼的既往医治耐受药物或不耐受的成人慢性粒细胞白血病慢性期和加速期患病者。FDA最新的这一批准将尼洛替尼的适应病症扩大到少儿慢性粒细胞白血病患病者的一线或二线医治。少儿慢性粒细胞白血病仅占少儿白血病的3-5%，临床表现与成人慢性粒细胞白血病有明显分别，起病急，病症重，病程短，预后差。但是由于发病概率相对较低，医治方式只能借鉴成人慢性粒细胞白血病。以往的医治方式是，在慢性期予羟基脲医治，BCR/ABL阳性者，即予以伊马替尼医治，每3个月监控疾病状态。如果没有缓解，检查BCR/ABL突变，换用达沙替尼，并准备造血干细胞移植。若应用达沙替尼后疾病仍进展，则进行清髓性异基因造血干细胞移植。

少儿是一个家庭和父母生命的延续，孩子的健康比什么都重要，如果孩子得了白血病那么将是对父母的一个重大打击，特殊是新诊疗断定的Ph染色体阳性且处于慢性期，但尼洛替尼（达希纳）/尼洛替尼的出现却打破了这一僵局，让患病者及患病者家属有了新的救命稻草。最后[药道网]海外就医提醒各位家长如果患病者吃药品出现了严重的不耐受现象一定要及时与医生沟通看是否需要停药。

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